Concepto de Terapia Génica
La terapia Génica se define como el tratamiento de enfermidades a través de la inserción de genes de interés tanto en células como en tejidos. De esta forma esta técnica tiene como objetivo insertar una o más copias correctas de un gen defectuoso de manera que trate o prevenga enfermedades genéticas. La introducción de este gen lleva a la expresión de nuevos genes que van a alternar el ADN o ARN utilizados para la síntesis de proteínas llevando al tratamiento de la enfermedad.
La introducción de los genes puede ser realizada a través de vectores virales o no virales, siendo los vectores virales los más utilizados. Los vectores virales, como su nombre indica, utilizan virus que atacan las células huésped introduciendo su material genético en ellas. Es por eso que éstos son considerados la mejor opción en la introducción de genes. Para que los virus puedan ser utilizados como vectores es necesario eliminar su ADN viral que podría ser perjudicial, infectando las células huésped. Esta eliminación tiene que ser realizada de manera que no retire los genes necesarios al virus para que éstos tengan la capacidad de introducir sus genes en el huésped. Tras la eliminación el virus se vuelve seguro como forma de entrega del gen de interés objetivo. Ejemplos de vectores virales son: retrovirus, adenovirus y virus adeno-asociados. Otra hipótesis de entrega del gen de interés es la utilización de métodos no virales. Estos métodos son más ventajosos cuando son comparados con los vectores virales debido a su baja inmunogenicidad pero normalmente presentan niveles más bajos de trasnfección y expresión del gen de interés. Algunos de los métodos no virales más utilizados son: inserción de naked ADN, electroporación, utilización de oligonucleótidos, lipoplejos, nanopartículas, entre otros.
Infelizmente ésta es una terapia que aún tiene que ser bastante estudiada pues a pesar de sus resultados ser esperanzadores todavía presenta varios riesgos para el paciente y es necesario que se vuelva más segura y eficaz.
