Apresentação do conceito de Medicamento Órfão:
Medicamento órfão é um medicamento desenvolvido para tratar, prevenir ou diagnosticar uma doença rara. Estas doenças são tão pouco frequentes que o desenvolvimento e introdução no mercado de medicamentos que tenham como objetivo a sua prevenção, tratamento ou diagnóstico seria pouco atrativo do ponto de vista económico. Contudo, estes doentes devem ter direito ao acesso a terapêuticas com qualidade, eficácia e segurança idênticas às oferecidas à restante população. Assim, para promover o desenvolvimento destes medicamentos, são oferecidos benefícios e incentivos à indústria farmacêutica, nomeadamente a exclusividade de comercialização durante 10 anos para a mesma indicação terapêutica. Na União Europeia é o Regulamento (CE) N.o 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho de 16 de Dezembro de 1999 que define e regula estes benefícios.
Segundo este regulamento, considera-se que um medicamento é órfão quando se destina ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma patologia na Comunidade que ponha a vida em perigo ou seja cronicamente debilitante e que afete até cinco pessoas em 10 mil ou que seja pouco provável que, sem incentivos, a comercialização desse medicamento na Comunidade possa gerar receitas que justifiquem o investimento necessário. É ainda necessário que não exista qualquer método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento de tal patologia que tenha sido autorizado na Comunidade ou, caso exista, que o medicamento em questão ofereça um benefício significativo àqueles que sofram dessa patologia.
Embora isoladamente cada doença rara afete um pequeno número de doentes, estima-se que em conjunto as cerca de 7000 doenças raras identificadas afetem de 6% da população da União Europeia. A maioria destas doenças são de origem genética e estão quase todas associadas a um quadro de grande morbilidade e mortalidade. Apresentam um grande impacto social, quer nos doentes, quer nas suas famílias.
Bibliografia:
REGULAMENTO (CE) N.o 141/2000 DO PARLAMENTO EUROPEU E DO CONSELHO de 16 de Dezembro de 1999 relativo aos medicamentos órfãos (JO L 18 de 22.1.2000, p. 1)
Sobre Medicamentos Órfãos, orpha.net web site, consultado em Junho 8, 2015, em http://www.orpha.net/national/ PT-PT/index/sobre-medicamentos-%C3%B3rf%C3%A3os/
Direcção Nacional de Saúde, Programa Nacional para Doenças Raras, 2008, Ministério da Saúde
