A Terapia Génica define-se como o tratamento de doenças através da inserção de genes de interesse quer em células como em tecidos. Sendo assim esta técnica visa a inserir uma ou mais cópias corretas dum gene defeituoso de modo a tratar ou prevenir doenças genéticas. A inserção deste gene leva à expressão de novos genes que vão alterar o DNA ou RNA utilizados para a síntese de proteínas levando ao tratamento da doença.
A inserção dos genes pode ser feita através de vectores virais ou não-virais, sendo que os vectores virais são os mais utilizados. Os vectores virais, como o nome indica, utilizam vírus que atacam as células hospedeiras introduzindo o seu material genético nestas. É por isso que estes são considerados a melhor opção para a inserção de genes. Para que os vírus possam ser utilizados como vectores é necessário remover o seu DNA viral que poderia ser prejudicial, infectando as células hospedeiras. Esta remoção tem de ser feita de modo a não retirar os genes necessários ao vírus para estes terem a capacidade de inserir os seus genes no hospedeiro. Após a remoção o vírus tornasse seguro como modo de entrega do gene de interesse ao alvo. Exemplos de vectores virais são: retrovírus, adenovírus e vírus adeno-associados. Outra hipótese de entrega do gene de interesse é a utilização de métodos não-virais. Estes métodos são mais vantajosos quando comparados aos vectores virais devido à sua baixa imunogenicidade mas normalmente apresentam níveis mais baixos de tranfecção e expressão do gene de interesse. Alguns dos métodos não-virais mais utilizados são: inserção de naked DNA, electroporação, a utilização de oligonucleótidos, lipoplexos, nanopartículas, entre outros.
Infelizmente esta é uma terapia que ainda tem de ser bastante estudada pois, apesar dos seus resultados promissores, ainda apresenta vários riscos ao paciente e é necessário que esta se torne mais segura e eficaz.
